氮芥是最早用于临床并取得突出疗效的抗肿瘤药物。为双氯乙胺类烷化剂的代表,它是一高度活泼的化合物。本品进入体内后,通过分子内成环作用,形成高度活泼的乙烯亚胺离子,在中性或弱碱条件下迅速与多种有机物质的亲核基团(如蛋白质的羧基、氨基、巯基、核酸的氨基和羟基、磷酸根)结合,进行烷基化作用。氮芥最重要的反应是与鸟嘌呤第7位氮共价结合,产生DNA的双链内的交叉联结或DNA的同链内不同碱基的交叉联结。G1期及M期细胞对氮芥的细胞毒作用最为敏感,由G1期进入S期延迟。2017年10月27日,世界卫生组织国际癌症研究机构公布的致癌物清单初步整理参考,氮芥在2A类致癌物清单中。