齐多夫定为抗病毒药,用于艾滋病或与艾滋病有关的综合症患者及免疫缺陷病毒(HIV)感染的治疗。1987年3月19日,美国食品与药品管理署批准该药上市。齐多夫定是世界上第一个获得美国FDA批准生产的抗艾滋病药品,因其疗效确切,成为“鸡尾酒”疗法最基本的组合成分。该品为抗病毒药,在体外对逆转病毒包括人免疫缺陷病毒(HIV)具有高度活性。在受病毒感染的细胞内被细胞胸苷激酶磷酸化为三磷酸齐多夫定,后者能选择性抑制HIV逆转酶,导致HIV链合成终止从而阻止HIV复制。2017年10月27日,世界卫生组织国际癌症研究机构公布的致癌物清单初步整理参考,齐多夫定(AZT)在2B类致癌物清单中。